Malattie rare, quando sono i pazienti a promuovere l’industria farmaceutica

Nel ranking PatientView 2025/2026, costruito sul giudizio di 502 associazioni in 63 Paesi, Sobi si conferma al primo posto per il secondo anno consecutivo

Chi valuta davvero l’operato di un’azienda farmaceutica? Non solo gli analisti finanziari o i regolatori, ma sempre più spesso le persone che convivono ogni giorno con una malattia rara e le organizzazioni che le rappresentano. È da questo osservatorio che arriva il verdetto più recente sul settore: nella “Corporate Reputation of Pharma 2025/2026 – Rare-Diseases Edition”, l’indagine indipendente di PatientView che ha raccolto il giudizio di 502 associazioni di pazienti attive in 63 Paesi – a rappresentanza di quasi 3 milioni di persone – Sobi si conferma al primo posto per il secondo anno consecutivo, su 38 aziende farmaceutiche e biotech valutate.

Un risultato che l’azienda svedese, specializzata in malattie rare, accompagna con altri due piazzamenti: primo posto anche nell’edizione dedicata alle malattie emorragiche e secondo posto nella classifica globale che mette a confronto tutte le aree terapeutiche. I punteggi migliori arrivano su centralità del paziente, relazioni con le associazioni e servizi “oltre il farmaco”.

«Non si tratta soltanto di una classifica, ma della conferma che il nostro impegno viene percepito da chi, ogni giorno, rappresenta e accompagna le persone che convivono con una malattia rara», spiega Carla Rapaccioli, Community Engagement & Communication Head di Sobi Italia. Per l’azienda l’advocacy non è un’attività separata dal resto del business: «Significa lavorare affinché la voce delle persone con malattie rare e dei loro caregiver sia ascoltata e valorizzata – dice Rapaccioli – ed è parte integrante della nostra strategia di sostenibilità: creare valore significa generare un impatto concreto e duraturo per le comunità che serviamo».

Il riferimento operativo è il framework globale “Unite4Rare”, attraverso cui l’azienda dice di tradurre l’ascolto delle comunità in iniziative concrete: in Italia, negli ultimi 12-18 mesi, rientrano campagne come Cl3Ar sulla salute renale, progetti di coinvolgimento attivo per le persone con piastrinopenia immune (Itp), percorsi sviluppati con FedEmo sull’emofilia e l’iniziativa Rare Means Care per la Giornata delle Malattie rare.

Ma è sul fronte dell’accesso, più che su quello dei riconoscimenti, che Rapaccioli individua i nodi ancora aperti per il sistema italiano. «Uno dei temi più rilevanti continua a essere la diagnosi precoce: per molte patologie rare il percorso diagnostico può essere ancora lungo e complesso, con un impatto significativo su paziente e caregiver», osserva. A questo si aggiunge «l’equità di accesso: è fondamentale che l’innovazione possa tradursi in opportunità concrete per tutte le persone che ne hanno bisogno, e la necessità di garantire continuità assistenziale e coordinamento» lungo tutto il percorso di cura, tra ospedale, territorio e servizi di supporto.

Sul rapporto tra velocità di accesso alle nuove terapie e sostenibilità del sistema sanitario, la manager evita le scorciatoie: «L’equilibrio non può che passare attraverso l’impatto concreto sulla vita delle persone, la capacità di raggiungere equamente chi può beneficiarne e la sostenibilità nel tempo. Nonostante gli importanti progressi scientifici, restano ancora numerosi bisogni clinici insoddisfatti che riguardano non solo la terapia, ma anche l’accesso alle cure e la qualità di vita». Per questo, aggiunge, «l’innovazione esprime pienamente il proprio valore solo quando diventa concretamente accessibile a chi ne ha bisogno».

In questo scenario, il ruolo delle associazioni dei pazienti non è più solo consultivo, secondo Rapaccioli: «Oggi le Associazioni Pazienti non sono soltanto destinatarie di informazioni o partner di singole iniziative, ma interlocutori qualificati che contribuiscono a orientare il dibattito su temi come diagnosi precoce, accesso alle cure, qualità della presa in carico e innovazione». Un’evoluzione che, sostiene, richiede però un ecosistema in cui «scienza, istituzioni, industria e comunità dei pazienti lavorano insieme, mettendo al centro ciò che conta davvero: i bisogni reali delle persone e delle loro famiglie».

Guardando avanti, Rapaccioli scommette su un modello di advocacy meno verticale e più condiviso tra i diversi attori del sistema: «L’advocacy del futuro sarà sempre più il risultato di un lavoro corale, in cui istituzioni, comunità scientifica, associazioni pazienti e industria contribuiscono, ciascuno con il proprio ruolo, a individuare soluzioni concrete per migliorare diagnosi, presa in carico, accesso all’innovazione ed equità di cura». Il riconoscimento di PatientView, conclude, «ci ricorda che le relazioni autentiche e la collaborazione con la comunità delle malattie rare sono il punto di partenza per costruirle».