Malattie rare: ricerca e innovazione hanno bisogno di una governance efficace

Luppi, presidente di Msd Italia: rivedere subito i tetti per gli acquisti diretti, investire sulla prevenzione e fissare i prezzi negoziati almeno per 5 anni

Il Servizio sanitario nazionale mostra i segni dell’età di fronte ad una società completamente cambiata con una quota crescente di persone anziane, che tra poco saranno la maggioranza, e un inverno demografico con appena 350mila nascite all’anno. E il sistema universale, disegnato per un’Italia che non c’è più, mostra le crepe tra i vincoli di bilancio, l’esigenza di assicurare benessere a una popolazione che invecchia e l’ondata di innovazione che permette a tanti pazienti di poter vivere di più e con una maggior qualità di vita. Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata di Msd Italia, sceglie la presentazione della campagna “Oltre le pieghe della rarità”, iniziativa di sensibilizzazione promossa da Msd con il patrocinio dell’Associazione Italiana Famiglie Vhl Onlus, dedicata alla sindrome di von Hippel-Lindau (Vhl), per rilanciare il ruolo della ricerca e dell’innovazione.

La sindrome di von Hippel-Lindau è una malattia genetica rara che predispone allo sviluppo di tumori, sia benigni che maligni, in diversi organi del corpo con un pesante impatto sulla qualità e l’aspettativa di vita. La campagna si propone di raccontare in modo originale l’esperienza con la malattia. Il simbolo scelto è l’origami. Parallelamente , il volume “Oltre le pieghe della rarità – Storie vere di persone con la sindrome di von Hippel-Lindau (Vhl)”, raccoglie le testimonianze dei pazienti trasformandole in brevi componimenti ispirati alla tradizione poetica dell’haiku.

“Abbiamo scelto un modo nuovo e insolito per raccontare la malattia, andando oltre il linguaggio clinico e mettendo al centro i pazienti che la vivono sulla propria pelle, con le loro esperienze, le loro fragilità, la loro forza e il loro desiderio di futuro – spiega Luppi -. Il libro che accompagna la campagna nasce proprio dalle loro voci e restituisce non solo la complessità di una malattia ultra-rara, ereditaria e multisistemica, ma anche il coraggio e la speranza di chi la affronta ogni giorno. Oggi questa speranza trova nuova concretezza anche grazie ai progressi della ricerca che apre prospettive importanti per persone che, per lungo tempo, hanno potuto contare solo sulla sorveglianza clinica e su interventi locali o chirurgici spesso ripetuti”.

Ma la ricerca e l’innovazione hanno bisogno di un terreno fertile per prosperare. Cosa fare, dunque, perché l’Italia resti un polo della ricerca clinica e un hub produttivo? “L’incremento del tetto per gli acquisti diretti dello 0,2% darebbe un po’ di ossigeno alle imprese, però dal 2028 è troppo tardi: occorre farlo partire dal 2027 – spiega Luppi indicando le priorità -. Poi occorre mantenere l’innovatività e l’accesso al Fondo oltre i 36 mesi, anche perché abbiamo visto che c’è capienza e questo aiuterebbe il tetto degli acquisti diretti a non appesantirsi immediatamente allo scadere dei tre anni”. Al terzo punto Luppi mette la prevenzione, “grande assente quest’anno nella legge di Bilancio, nonostante le richieste del ministro della Salute. Eppure è l’unico modo per tenere una popolazione che invecchia il più possibile lontana dalla malattia, anche per la sostenibilità del Ssn”. Ecco perché la presidente di Msd Italia chiede di “rendere strutturali almeno dal 2027 i 247 milioni di euro presenti nella precedente [...]